PHILADELPHIA-voor een ouder, er is misschien geen meer angst dan het vooruitzicht van een kind verloor hij van ziekte of ongeval. En het is kanker bij kinderen met het grootste potentieel aan katapult een externe angst in een onvoorstelbare realiteit. Als een pediatrische oncoloog, voor kinderen met kanker en hun familie hebben verzorgd voor meer dan 25 jaar, weet ik dat alleen een ouder die een dergelijke diagnose heeft geconfronteerd echt de diepte van deze angst begrijpt als het raakt de kern van wie we als ouders zijn.
Voor een kind geboren in de jaren 1960, de diagnose van de meest voorkomende vorm van kanker bij kinderen, acute lymfatische leukemie (ALL), bijna wisse dood, met een overlevingskans van minder dan 10%. Een kind met de dezelfde diagnose vandaag heeft een beter dan 80% kans op genezing. De overlevingskansen van vijf jaar voor kinderen kijken met alle uit de jaren 1970 door middel van de jaren 1990, ziet men een bijna lineaire verbetering van genezen tarieven.
Dit maakt de jaren 1970, 1980 en 1990 de uitzien als een tijdperk van ontdekking en therapeutische ontwikkeling versnellen. Maar vrijwel alle van de geneesmiddelen die we vandaag gebruiken om kinderen met kanker genezen werden ontdekt en goedgekeurd in de jaren 1950 en 1960 's. Dus, als nieuwe drugs heeft vier decennia vooruitgang niet brandstof, wat deed?
Een belangrijke motor was een opmerkelijke, duurzame wetenschappelijke samenwerking. In de jaren 1950 erkend een groep van klinische wetenschappers dat, omdat kanker bij kinderen een zeldzame ziekte was, geen enkele medisch centrum genoeg patiënten om te maken de noodzakelijke vooruitgang in het spectrum van pediatrische oncologische ziekten kon bestuderen. Het besluit om uit te voeren onderzoek in samenwerkingsverband over meerdere instellingen resulteerde in de ontwikkeling van coöperatieve groep onderzoek.
In de strijd tegen kanker bij kinderen, dit concept geëvolueerd tot wat is nu de Children's Oncology Group (COG), die meer dan 8.000 deskundigen in meer dan 200 toonaangevende kinderen ziekenhuizen, universiteiten, en kanker centra in heel Noord-Amerika, Australië, Nieuw-Zeeland en delen van Europa verenigt. De COG verricht onderzoek in het spectrum van kanker die kinderen teisteren, en heeft ongeveer 100 klinische proeven aan de gang over de hele wereld.
Met een nieuwe infrastructuur voor coöperatief onderzoek, duurzame verbetering in de resultaten deels het gevolg van de steeds groter begrip dat kanker bij kinderen divers zijn. Kindertijd alle, bijvoorbeeld, is niet een enkele ziekte, maar veeleer een spectrum van ziekten. Erkenning van deze diversiteit leidde tot de studie van verschillende behandeling regimes in verschillende subpopulaties van kinderen met pathologically soortgelijke vormen van kanker.
Gedurende deze periode, het vermogen om te overwinnen de meest voorkomende bijwerking van kanker drugs, myelosuppression (een daling in bloed graven), aanzienlijk verbeterd. Het begon met de mogelijkheid om niet alleen de rode bloedcellen in bloedarm patiënten transfuse, maar ook Trombocyten, vermindering van de dreiging van levensbedreigende bloeden dat kankertherapie kunnen begeleiden.
Even belangrijk, de risico's en soorten levensgevaarlijke infecties die met myelosuppression komen werden steeds meer erkend, wat leidt tot de ontwikkeling en een beter gebruik van meer effectieve antibiotica. Beginnend in de jaren 1990, begon cytokines, drugs die stimuleren van het beenmerg om te produceren bestrijding van infectie witte bloedcellen, te worden geïntegreerd in de behandelingen van kanker, verdere beperkende het risico van levensbedreigende infectieuze complicaties van de zorg.
Als gevolg van deze vooruitgang in wetenschap en ondersteunende zorg, kon de dezelfde chemotherapeutische drugs veel intensiever uitgereikt worden voor kinderen met select typen en subtypes van kanker. Met selectieve intensivering begon genezen tarieven gestaag toe.
En nog, terwijl deze strategie inderdaad tot betere resultaten heeft geleid, de acute en langdurige morbiditeit van therapie is aanzienlijk. Kinderen met kanker met een hoog risico die dosis-intensieve chemotherapie ontvangen hebben een meer dan 80% kans op het ervaren van ten minste een ernstige, levensbedreigende of fatale drugsgerelateerde toxic event in de loop van hun behandeling.
De late gevolgen van behandeling van kanker zijn permanente orgel en weefselschade, hormonale en reproductieve dysfunctie en tweede kankers. Meer dan 40% van de geschatte 330.000 overlevenden van kanker bij kinderen in de Verenigde Staten ervaring een belangrijke gezondheid-gerelateerde complicatie van kanker bij kinderen en de behandeling ervan. En, ondanks onze vooruitgang, kanker in de ontwikkelde landen blijft de belangrijkste oorzaak van de dood van ziekte in kinderen ouder dan een jaar.
We gaan echter een tijdperk van ongekende ontdekking. De krachtige research tools die we nu hebben om te ontdekken de onderliggende basis van kanker bij kinderen kunnen fundamenteel veranderen hoe we omgaan met kinderen met deze gevreesde ziekten. Voor een beperkt aantal van kanker bij kinderen zijn er nieuwe drugs die zijn op de fundamentele bestuurders van maligniteit gericht kunnen. Het meest opvallende voorbeeld is de impact van Glivec (imatinib mesylaat) op resultaten voor kinderen met een ongewoon subtype van leukemie-Philadelphia chromosoom-positieve ALL.
De toevoeging van deze remmer aan intensieve chemotherapie is drastisch verbeterd de vooruitzichten voor deze kinderen, het optrekken van het steunpercentage van drie jaar gebeurtenis-vrije overleving van 35% tot 80%. De ontwikkeling van gerichte nieuwe agenten dreigt te hebben voor andere subtypen van kanker bij kinderen, met inbegrip van anaplastic grote-cel lymfoom en andere soorten leukemieën.
Gezien het feit dat kanker bij kinderen alle ultra-rare of zeldzame ziekten zijn, is de mogelijkheid van de biofarmaceutische industrie om te investeren in de ontwikkeling van nieuwe behandelingen beperkt op zijn best. Nog is onderzoek nodig om te identificeren van potentiële doelen voor het hele spectrum van kanker bij kinderen. Voor sommige potentiële doelen, zal publiek-private partnerschappen nodig zijn om de ontwikkeling van nieuwe therapeutische benaderingen.
De afgelopen veertig jaar hebben aangetoond dat de opmerkelijke return on investment te winnen in wetenschappelijk onderzoek in samenwerkingsverband. Wij moeten nu huidige wetenschappelijke mogelijkheden benutten en investeren de middelen die nodig zijn om effectievere, minder giftig therapieën, waardoor resultaten voor alle kinderen met kanker.
Herdrukken van materiaal van deze website zonder schriftelijke toestemming van Project Syndicate is een schending van het internationale auteursrecht. Om toestemming, neem contact met ons op.
No comments:
Post a Comment