De FDA en kanker bij kinderen--de verandering dat moet komen--stuk No. II - Huffington Post (blog)

Wordt verzonden naar een noodsituatie kamer hebben een CT-scan uitgevoerd op uw twee-jaar-oude kind is beangstigend. Gebracht in een kleine kamer op een pediatrische oncologie afdeling verkrampt en levensveranderende en verwoestende vertelde dat uw kind heeft zes tot negen maanden te leven is. Het vinden van dat er geen levensvatbare behandelingen voor uw kind en dan leren over het proces van die betrokken zijn bij een klinische proef overweldigend is. Welkom in de wereld van kanker bij kinderen.

We kregen officieel onze 'Welkom' op 10 April 2008. Het gebeurt aan andere gezinnen elke dag in dit land en heel de planeet. Wat ik geleerd tijdens de reis lang 33 maanden dat Alexis besteed in de wereld van de kindertijd kanker is dat vaak onze kinderen niet van toegang tot geneesmiddelen en behandelingen voorzien worden, en ontwikkeling van verbindingen zijn verstikt in naam van de bescherming van de patiënt. Zoals de incidentie van kanker bij kinderen blijft stijgen en kanker bij kinderen de weinig benijdenswaardige positie handhaaft van wordt de nummer een ziekte moordenaar van kinderen in dit land, denk ik dat er verandering op alle niveaus moet zijn, en de Food and Drug Administration (FDA) is één van de entiteiten die we moeten aangaan om te veranderen het landschap voor het beter. Er zijn een aantal manieren dat wij als Gemeenschap de FDA aan deze dialoog deelnemen kunnen.

Ten eerste, de FDA heeft een patient advocate programma dat voorziet in de inzet van informatie-uitwisseling tussen patiënten en de FDA. Via dit programma patiënt vertegenwoordiger kunt het individu delen met de FDA-informatie over de problemen waarmee zichzelf of hun familieleden die zijn beïnvloed door een levensbedreigende ziekte. Dit is een geweldige manier om te kunnen communiceren--op een basisniveau--de zorgen die de jeugd kanker gemeenschap, en de ziekte specifieke subtypes van invloed. Als onze kinderen niet een stem voor zichzelf zijn, is het onze verantwoordelijkheid om die rol te vullen. De vertegenwoordiger van de patiënt dient ook op commissies die herziening producten en therapieën voor de behandeling. Patiënt vertegenwoordigers moeten bij de FDA worden voorgedragen. Ik persoonlijk weet niet of wij op dit moment hebben leden van de kindertijd kanker gemeenschap van in deze rol. Er kan in feite worden sommige individuen die onze belangen op dit niveau vertegenwoordigen. Dit pad presenteert een kans om te gaan met meer mensen in deze rol en het bericht dat niet aan onze behoeften in de Gemeenschap wordt voldaan. Meer mensen zijn die er boeiende op dit niveau, hoe meer onze boodschap wordt gedeeld met mensen die verandering kunnen effectueren. Ik denk dat we moeten leggen meer voorstanders in deze rol om ervoor te zorgen dat de behoeften van de Gemeenschappen worden begrepen en ter beschikking gesteld.

Een andere zorg voor de jeugd kanker gemeenschap is de toegang tot geneesmiddelen op basis van gebruik in schrijnende gevallen. Gebruik in schrijnende gevallen betekent een experimentele drug buiten een proces wordt verstrekt. Het proces is ingewikkeld en vaak eindigt tragisch, als het kind is dat niet verstrekt of de drug of de goedkeuring komt te laat in de strijd. De patiënt en de arts moeten toepassen voor de drug en regelingen moeten worden gemaakt met de fabrikant voor goedkeuring voor gebruik in schrijnende gevallen. Het is uiteindelijk de FDA die krediet verleent of achterhoudt toegang. Hierin ligt het probleem: de beproeving duurt te lang, en dikwijls de drug fabrikant is niet bereid om deel te nemen in het proces. Ik denk dat de FDA dient te beschikken over een fast-track goedkeuringssysteem met duidelijke richtsnoeren bij elke aanvraag voor gebruik in schrijnende gevallen. Zij kunnen in feite geloven dat dit bestaat; Ik kan echter bevestigen dat op praktisch niveau het doet niet. In dit verband moeten patiënten weten van een duidelijke en snelle pad te kunnen verkrijgen van drugs die in feite het resultaat van hun prognose kunnen veranderen. Natuurlijk, is dit allemaal geregeld overeenkomstig federale verordeningen die vaak ingewikkeld en moeilijk te navigeren. Ik begrijp de totale behoefte aan bescherming in plaats. Met dat gezegd, denk ik niet dat elke ouder wiens kind wordt geconfronteerd met een levensbedreigende ziekte zou kiezen voor een pad dat ze weten dat hun kind met weinig tot geen werkzaamheid zou schaden. Integendeel, zoals we hebben gedaan met Alexis, kozen we evenwicht haar behandeling protocollen om ervoor te zorgen dat haar kwaliteit van leven zo hoog mogelijk in de omstandigheden was.

Helaas, er waren diverse drug verbindingen waarvan wij wisten beschikbaar waren in klinische proeven die Alexis was niet in aanmerking dat voor voor een of andere reden. In overleg met haar artsen, was er vaak terughoudendheid zelfs proberen te krijgen gebruik in schrijnende gevallen van deze geneesmiddelen toe te schrijven aan het proces en de potentiële risico's. Voor degenen onder ons in de kindertijd kanker gemeenschap die worden geleverd met weinig tot geen hoop, moeten we elke gelegenheid om te proberen en slaan ons kind worden toegekend. De wettelijke regeling in plaats op dit moment is niet onze kinderen helpen in hun gevechten. (Probeer deze verordeningen te begrijpen). De Gemeenschap moet dienovereenkomstig te wijzigen van de wettelijke regeling om levensvatbaar te maken deze optie meer in contact treden met de leden van het Congres en de FDA. Dit is natuurlijk niet een gemakkelijke taak, begrijp ik.

Tot slot, denk ik dat we aan partner met de FDA en werk met hen handelen moeten te verbinden met de farmaceutische industrie om ervoor te zorgen dat de jeugd kanker Gemeenschap voor Geneesmiddelenontwikkeling en klinische proef beschikbaarheid niet het hoofd wordt gezien. Dit kan de moeilijkste van de drie mogelijkheden voor verandering, maar het kan blijken te zijn de meest lucratieve voor onze Gemeenschap. De FDA en de farmaceutische industrie naast elkaar bestaan in een ruimte van noodzakelijke betrokkenheid. Het proces in de Geneesmiddelenontwikkeling is lang en duur, en de FDA bestaat om ervoor te zorgen dat het uiteindelijke product veilig voor de consument bevolking is. Eerlijk genoeg. Een van de belangrijkste problemen in deze vergelijking, en dit gaat terug naar mijn laatste stuk, is dat de farmaceutische industrie dikwijls niet de pediatrische populatie uit angst voor mislukking en gebrek aan winsten gaan.

Het probleem met het veranderen van dit raadsel heeft aangepakt door Congres herhaaldelijk. Het is nogal ingewikkeld en moeilijk in de praktijk, en het lijkt niet te worden gebruikt met veel praktische succes. Het bestaat al, en als een patiënt groep die moeten we band samen om deel te nemen van beide kanten, de FDA en de farmaceutische industrie, gebruik maken van de bestaande routes voor beide drug use and drug ontwikkeling. In veel gevallen begint het met ons zoals pleit voor het opleiden van onze artsen op deze trajecten en de uitbreiding van de algemene knowledge base van deze kanalen. Dit is vaak moeilijk voor een ouder die in de greep van de strijd proberen om hun kind opslaan is met het maken van elke moment tellen evenwicht te brengen. De onwil om de envelop duwen is problematisch gezien het aanhoudende gebrek aan succes in vele vormen van kanker bij kinderen. Het is nog een andere lasten die wij nemen moeten zodat deze kinderen vechten vandaag en degenen die morgen zal komen beter gewapend om deze willekeurige moordenaar strijd.

Veranderen van de manier waarop de FDA met betrekking tot kanker bij kinderen werkt is waarschijnlijk een van de moeilijkste van al mijn voorgestelde routes op de routekaart. De complexiteit die betrokken zijn bij het regelgevingskader zijn belangrijk. Als we ons op slechts één van de drie ideeën richten boven, het creëren van een grotere groep van vertegenwoordigers van de patiënt die singulier zijn op kanker bij kinderen gericht, denk ik dat we kunnen beginnen te hebben onze stem te laten horen achter de deuren van het Agentschap met meer frequentie. Dat brengt ons, waar ik weet niet. Ik weet dat we ergens beginnen in deze strijd van David tegen Goliath dat we ons moeten bevinden in verwikkeld.

Uiteindelijk, ik heb geen spijt een besluit mijn vrouw en ik maakte met betrekking tot Alexis zorg en behandeling. Hoewel de kanker Alexis werd gediagnosticeerd met was een absolute terminal prognose, we hadden het geluk om de mogelijkheden te onderzoeken en de beste beslissingen mogelijk te maken. Met dat gezegd, waren er mogelijkheden die waren niet beschikbaar als gevolg van de FDA, de farmaceutische industrie en regelgevende stelsel, dat Alexis kon geprofiteerd hebben. Om deze redenen, ik streef naar verandering.

Link: Essentiële tremor